加快推进中国式药品监管现代化
——第六届中国药品监管科学大会观点综述

中国药品监督管理研究会

党的二十大报告提出：“从现在起，中国共产党的中心任务就是团结带领全国各族人民全面建成社会主义现代化强国、实现第二个百年奋斗目标，以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴。”2023 年是全面贯彻落实党的二十大精神的开局之年，今年全国药品监督管理工作会议明确提出：扎实推进中国式药品监管现代化，持续筑牢药品安全底线，深化药品监管改革，提升药品监管效能，切实保障人民群众用药安全有效，支持医药产业高质量发展，奋力谱写全面建设社会主义现代化国家的药监新篇章。

为学习贯彻党的二十大精神，践行党中央关于药品监管工作的部署，在国家药监局指导下和有关单位大力支持下，中国药品监督管理研究会于2023 年4 月1日在北京举办第六届中国药品监管科学大会。会议邀请国务院有关部门和国家药监局有关司局、直属单位，以及地方各级药品监管部门、科研院所、高校、社会组织的众多专家共同研讨。与会专家围绕全面提升药品监管能力、推动医药产业高质量发展、监管科学助力医药强国建设、服务保障疫情防控的重大成果、构建国际交流合作新格局等主题发表精彩观点。

一、全面提升药品监管能力

国家药品监督管理局副局长徐景和指出，自2018 年党和国家机构改革以来，国家药监局坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想为根本遵循，认真贯彻落实习近平总书记关于药品安全“四个最严”的要求，围绕保护和促进公众健康的崇高使命，加快推进从制药大国向制药强国跨越的发展目标，坚持科学化、法治化、国际化、现代化的发展道路，扎实推进药品监管体系和监管能力现代化建设，实现了新时代药监事业的大发展、大变革、大进步。

（一）深化药品审评审批制度改革

徐景和指出，国家药监局创新审评审批制度、优化审评审批流程，有效破解创新、质量、效率、体系、能力等难题。截至目前，累计批准创新药品106 个，批准创新医疗器械192 个，一批临床急需的药械产品快速上市，更好地满足了广大人民群众对高端创新药械产品的需求。关于药品审评审批制度改革的新进展，国家药品监督管理局药品审评中心副主任杨志敏表示，2020 年新修订《药品注册管理办法》提出药品注册管理遵循公开、公平、公正原则，强调以临床价值为导向。改革方向就是鼓励规范合作，通过依法依规地讲科学，各方沟通交流、共同推进创新，加快推进以患者为中心的药物研发和上市。在医疗器械审评审批制度改革方面，国家药品监督管理局医疗器械注册管理司稽查专员王兰明表示，医疗器械注册人制度正在稳步实施，核心是建立一个贯穿医疗器械产品全生命周期的责任体系，注册人从始到终承担产品的全部法律责任。同时，医疗器械临床评价制度也在持续改进。国家药监局建立了一些法规指导原则和行业标准的体系，特别是成立了全国医疗器械临床评价标准化技术归口单位，并且制定了相关的标准计划框架。

（二）全面加强药品监管能力建设

全面加强药品监管能力建设，是保障药品安全有效的有力支撑。徐景和指出，国务院办公厅出台了《关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》《关于建立职业化专业化药品检查员队伍的意见》等文件，按照强基础、补短板、破瓶颈、促提升的要求，全面加强药品监管能力建设。国家药监局在长三角、大湾区设立了4 个审评检查分中心，还设立了国家疫苗检查中心、特殊药品检查中心；发布《关于加快推进药品智慧监管的行动计划》，以信息化引领药品监管现代化，建成药监云、疫苗信息化追溯系统、国家药品智慧监管平台等；与多部门合作，建立了人工智能医疗器械创新合作平台和生物材料创新合作平台；已制定药品审评技术指导原则426 个、器械技术审评指导原则534 个，对推动产业创新发展、推进产品早日上市发挥了重要的促进作用。杨志敏表示，药审中心加强人员培训，不断提升审评能力和素质，建立高水平的审评队伍；同时，全面推进药品审评体系和审评能力现代化建设，完整、准确、全面地贯彻新发展理念，坚持以临床价值为导向，巩固深化审评审批制度改革成果。

（三）信息化建设助力药品安全监管

近年来，我国政府信息化建设进入加速发展阶段。2022 年6月，国务院印发《关于加强数字政府建设的指导意见》，对加快转变政府职能，建设法治政府、廉洁政府和服务型政府意义重大。在大会的药品流通监管与药品信息化论坛上，国家药品监督管理局信息中心电子政务处处长张喆介绍了药监部门信息化建设的主要成果，包括建立监管信息化规范标准体系，提升专业化的协同能力，强化信息资源共享和大数据应用，推动基础设施的云化改造，完善网络安全保护与信息化安全建设等。王兰明指出，从2022 年10 月起，国家药监局医疗器械注册主要事项都已经实施了电子化审评审批；从2022 年11 月1 日起，全面发放医疗器械电子注册证。国家卫生健康委员会科技教育司副司长顾金辉认为，创新药研发的整体成本在上升，临床试验成功率偏低，这些迫切需要我们在科技端发力，寻找新的模式，特别是更好地利用人工智能等信息化手段提高临床试验的成功率。

二、推动医药产业高质量发展

（一）药械产品自主创新进程加速

近年来，我国生物医药、医疗设备的关键核心技术自主创新能力得以提升。杨志敏表示，随着药品审评审批制度改革深化，鼓励药品创新的政策红利不断释放，创新药特别是创新中药、儿童用药、罕见病用药、临床急需境外新药等药物加速获批上市，从而让国内患者更快地用上新药、好药。2022 年纳入突破性治疗药物程序的药品共56 个，包括5个罕见病用药；附条件批准药品32 个，包括6 个儿童用药；纳入优先审评审批的药品74 个，包括12 个罕见病用药和25 个儿童用药。徕博科中心实验室全球检测服务亚太总监喻雄文介绍，过去五年，我国涌现出各种创新生物技术，包括肿瘤免疫治疗的生物标志物被发现和应用。

（二）医药产业规模不断壮大

医药产业规模是医药产业持续发展的基础，代表着医药产业体系的完整程度和规模效益。中国医药保健品进出口商会副会长王茂春表示，我国一直是全球原料药生产和出口的主要基地，目前全国生产的原料药品种约1650个，产能约占全球的30%，出口近200 个国家和地区，出口额多年来保持全球第一。近年来，我国医药产业的产品、质量、方式、规模和水平都有很大的进步。国家药品监督管理局医疗器械监督管理司司长王者雄表示，截至2023 年1 月底，我国医疗器械生产企业数量已经达到3.27 万家，特别是第一类和第二类产品企业数量增加较快，第三类产品企业数量基本稳定。经营企业数量增加同样非常迅猛，截至2023 年1月底，我国共有医疗器械经营企业120 余万家，比疫情之前翻了一番，增长幅度显著高于其他行业。

（三）药品质量和安全水平全面提升

2016年3月，国务院办公厅印发了《关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》，目标是提升我国制药行业整体水平，增强国际竞争能力。中国药品监督管理研究会会长张伟指出，仿制药一致性评价政策的出台，正在加快变革我国药品市场的格局。该项工作的推进是提升我国药品质量安全保障水平和加强行业标准统一规范的有力举措，通过推优扶强、优胜劣汰，提升产业集中度。与此同时，基本药物目录“腾笼换鸟”，促进我国仿制药产业更好发展。未来，仿制药还将获得多方面政策鼓励，包括在药品集中招标采购中与原研药同组竞争，从而加速原研替代。国家药品监督管理局药品注册管理司化学药品处处长徐晓强指出，我国有大量仿制药在市场上流通，仿制药监管改革的重要工作是加速市场净化和提升药品质量。

（四）医药行业集中度持续提高

中国医药工业信息中心副主任华雪蔚指出，近年来我国医药行业的集中度不断提升，体现出强者恒强的局面。“十三五”期间，医药百强企业、十强企业的营收占行业整体营收的比例都在增加，2019 年该比例达到高峰，2020 年有所回落，但整体而言百强企业的营收已经占到整个行业营收的1/3 左右，而十强企业占到1/10 左右，都较“十三五”初期的2016 年有很大提高。生物药创新也不断加速，大量创新投入成为推动生物药市场快速提升的原动力之一。目前我国生物药在研品种数达到全球第二，位居国际前列。在中药领域，中国工程院院士张伯礼表示中医药发展受到党中央和国务院的高度重视。2023 年国务院办公厅印发《中医药振兴发展重大工程实施方案》，该方案对8 项工程进行了具体部署，与2019 年《中共中央 国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》一脉相承。如果站在更长的时间维度回顾中医药大健康产业发展，自“九五”期间以来，中医药产业取得了长足进步。目前，中医药大健康产业逐渐形成，市场规模日益发展壮大，涌现出一批龙头企业和有影响力的品牌。

三、监管科学助力医药强国建设

国家药品监督管理局副局长赵军宁提出，当前各国药品监管机构都不约而同地把监管科学作为行政监管的基石。按照党中央、国务院要求，国家药监局致力于建设科学、高效、权威的药品监管体系，保障药品安全。监管科学研究是科学监管的基础，也是药品科学监管的必然要求。

（一）中国药品监管科学行动计划实施取得重要成果

赵军宁在大会报告中介绍，2016～2017 年，中国工程院向原国家食品药品监督管理总局提出关于实施药品监管科学行动的报告。2019 年4 月，国 家药监局启动中国药品监管科学行动计划。行动计划实施以来，围绕建立科学、高效、权威的药品监管体系战略目标，深化药品审评审批制度改革创新，密切跟踪国际监管发展前沿，加快推进监管新工具、新标准、新方法研究和转化应用，取得了积极成效。国家药监局通过多种方式，依托国内知名高等院校和科研机构，分领域建设14家监管科学研究基地，分批认定117 家重点实验室，开展两批共19 个监管科学重点项目，覆盖“两品一械”的监管科学“三位一体”支撑体系基本建成，为我国药品监管质量和效能提升提供了重要的技术支撑。国家药监局凝聚各方力量，完善实施机制，深入开展监管科学研究和技术创新，已转化为药品监管相关新工具、新标准、新方法共187 项，为药械研发创新提供强有力支撑。仿制药质量和疗效一致性评价取得历史性进步。监管科学研究和转化应用促进监管能力大幅提升，有力推动了创新药同步研发、注册和审评，我国医药创新生态系统得到持续发展和有效提升。2022年，中国药品制造业营业收入达4.2 万亿元，成为全球药品市场增长的重要贡献者。

（二）国内监管科学新工具、新标准、新方法进展

在药品监管科学领域，中国工程院院士刘昌孝认为中药传承发展的关键是创新，必须制定治疗方案或指南。循证医学研究设计和执行要遵循效益比的医疗经济学原则、规范医疗行为、伦理原则、监管政策和开发新疗法的法规等各方面内容。北京大学生物统计系主任周晓华认为，监管科学的评估方法应该由因果推断做出，在因果推断基础上，需要考虑目标人群、治疗方案、结局变量、患者实际治疗方案4 个元素。要用因果推断的框架来开展药物医疗器械评价。北京中医药大学中药学院院长雷海民以“打造中药监管科学研究高地，推进我国药品监管科学化”为主题，强调中药的创新发展要打破“以西律中”，围绕“药性，归经，配伍”建立符合中医药特色的监管体系。特别是围绕辨证施治，一人一方，构建科研、产业、服务和推广体系。山东大学药品监管科学研究院执行院长王凤山介绍了职业药品检查员的核心能力模型，并通过证据分析验证模型的科学性，为检查员队伍精细化管理提供了支撑。

在医疗器械监管科学领域，中国工程院院士钱旭红利用超限制造技术，面向化工制药行业进行了大尺寸微纳化工芯片的定制化需求自主开发。这项工作在医疗器械领域解决了金属微纳加工等多种精加工问题，例如二尖瓣夹合器的精加工。中国工程院院士王迎军以“大缺损骨组织再生精准修复”的案例，说明生物材料+人工智能、3D 赋能技术与医疗器械创新发展的特点——智能化、精准化、生命化和多样化。人工智能、3D 打印、生物技术等各种赋能技术的发展，极大地推动了高端医疗器械的创新发展。国家药品监督管理局药品评价中心主任沈传勇提出，医疗器械安全性评价除了自发报告以外，更多地需要通过使用哨点医院的医疗数据、诊疗数据，即真实世界数据实现。使用真实世界数据能避免很多自发报告的缺陷和弊病。

在化妆品监管科学领域，国家药品监督管理局化妆品监督管理司副司长戚柳彬总结了化妆品监管科学的发展目标，要为保障公众的健康权益精准设置护栏、要为行业健康发展精确设置路标、要为打击违法犯罪行为及时提供利剑。国家药品监督管理局化妆品监督管理司三级调研员陈超认为，要加强化妆品标准体系的规划和顶层设计，包括强制国家标准、行业标准、安全规范在内的层级分明、互为补充的化妆品标准体系，从而提升我国化妆品标准的研究和执行能力。北京工商大学化妆品监管科学研究院执行院长孟宏重点介绍了特色化妆品植物原料及植物资源化妆品的技术研究和应用研究，认为特色植物资源化妆品原料要进行安全性研究和规范性研究。

（三）国外监管科学发展动态

赛诺菲法规事务全球负责人Eddie Reilly 总结了全球药品监管趋势的几个特征，包括监管决策制定逐渐演变为复杂交叉影响模式、更加动态的监管环境和流程、监管机构角色逐渐演变、患者和利益相关方参与度增加、技术引领和外部因素干扰。这些趋势推动新的监管科学研究。一是拉近临床试验与患者的距离，包括去中心化临床试验、灵活招募受试者、完善电子数据采集系统等。二是各方与监管机构沟通交流平台的建立。需要重新构思医疗保健生态系统中利益相关方之间的信息交换，简化监管生命周期，并促进对治疗方法的实时、同步和全球递交、审评和评估。三是未来的数字化工厂。利用共享技术和虚拟漫游，能“实时”远程访问数据、文件和系统。出于监管目的，数据必须符合特定标准和规定。

四、服务保障疫情防控的重大成果

（一）加快疫情防控产品上市

徐景和指出，疫情暴发以来，国家药监局坚决听从党中央、国务院的号令，全力以赴、尽锐出战，以非凡之力、超常之举，加快推进新冠病毒检测试剂、疫苗、治疗药物等产品审评审批和上市后质量监管。累计批准5 个新冠病毒疫苗附条件上市，批准15 个新冠病毒治疗药物上市或者增加适应症，批准143 个新冠病毒检测试剂上市。在疫情防控产品的上市过程中，审评审批制度改革效果得到了很好的验证。国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心主任孙磊表示，国家药监局率先发布了核酸、抗原、抗体三大类新冠产品的审评要点，24 小时不间断开展审评，第一时间服务和指导开发，目前还实时跟踪检测试剂盒的检测能力。

（二）中医药再次展现价值和优势

赵军宁指出，中医药认识和评价有数千年的历史，3000 多年前的西周时期已经认识到药物的特殊性，到了唐代，已记载中药844 种，中国历代都有相应的监管机构和人员。张伯礼指出，中医药抗疫有3000 多年历史，历朝历代都有疫情发生，中医药从未缺席过，我们研制出很好的方药，也总结了很好的经验。中医药在新冠疫情防控和治疗各个阶段都发挥了重要作用。对于感染早期患者，中医药漫灌用于减轻症状。对于轻型、普通型患者，中医药能够改善其症状并降低转重率。对于危重患者，中西医结合可以降低死亡率。对于恢复期患者，中医药能够促进免疫功能的再平衡等。不同阶段的目标不同，中医药全程介入都做出了贡献。可以说，中西医结合和中医药介入是中国式抗疫的亮点。张伯礼建议成立专班，全面系统总结三年来全国抗疫工作，及各省市、各行业在抗击疫情中的有效做法和经验。既要肯定成绩又要寻找不足，特别是提出完善体制机制和相关政策的建议，为后人留下一份宝贵资料。更为重要的是，中医药抗击疫情要写入中华民族伟大复兴的史册。

（三）加强疫情防控产品安全监管

国家药监局结合疫情防控的新形势、新任务，加强疫情防控药品质量安全监管，保障药品安全形势总体稳定。王者雄表示，监管部门对相关产品的监管不放松，对新冠病毒核酸试剂以及防护类产品和治疗设备，都一如既往进行最严格的监管。特别是国家陆续审批了3 个体外膜肺氧合（ECMO）产品上市，为此一对一地落实产品上市后企业主体责任和监管部门的监管责任，组织标准管理部门、审评部门的主审人员以及上市后监测人员，对3个产品在生产经营使用过程中的风险点、核心关键工序、关键岗位加强监督检查，避免产品在临床使用中出现问题。

（四）助推药械企业扩产增能

王兰明指出，到2022 年底，国家药监局批准新冠病毒检测试剂136 个，合计产能达到了每天4.48 亿人份，较好地保障了疫情防控物资需要。国家药监局还会同国家卫生健康委、工业和信息化部先后论证同意2 批16 家企业、16 个抗原检测试剂的紧急使用，满足了一部分地区对新冠病毒抗原检测试剂的要求。同时，药监部门开展新冠病毒突变株对检测试剂影响的评估工作，先后组织全国力量，对800 万条以上的病毒变异株序列进行监测、分析和评估论证。

五、构建国际交流合作新格局

（一）中国参与国际药械安全治理

一是积极参与疫苗标准的制定。赵军宁介绍，2022 年8 月我国顺利通过世界卫生组织的“疫苗国家监管体系评估”认证，我国主导制定的EV71 灭活疫苗指导原则成为国际标准。药品监管部门结合我国疫苗规程，研究制定标准，深度参与了生物制品标准化专家委员会（ECBS）工作,引领疫苗领域国际标准制定。这些对于提升我国在现代医药生物制品领域的国际影响力和话语权具有重要意义。二是徐景和当选全球医疗器械法规协调会（GHWP）主席，标志着中国系统完善的医疗器械监管体系和卓有成效的监管工作得到了国际同行的广泛、高度认可。GHWP 是由监管部门和业界代表共同参与的国际医疗器械法规、技术交流平台，成员范围已从亚洲扩展到南美洲、北美洲和非洲，覆盖33 个国家和地区，涉及国家和地区的人口占全球一半以上，其中近80%的国家和地区位于“一带一路”沿线。三是稳步拓展国际交流与合作。徐景和指出，我国国家药监局与60 余个国家和地区的药监机构建立了联系，与25 个国家和地区的药监机构签署了30 余份合作文件。

（二）打造国际医药产业创新高地

粤港澳大湾区是中央的战略部署。在中央出台的《粤港澳大湾区发展规划纲要》基础上，2020 年11 月，国家药监局等8个部门下发了《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》。该方案提出，在粤港澳大湾区开展药品上市许可持有人和医疗器械注册人制度改革。这是国家药监局以全球视野开展我国药品医疗器械监管体制改革、推动监管国际化的重要举措。广东省药品监督管理局行政许可处处长邱楠介绍，目前粤港澳大湾区的监管创新制度已经落地实施，建立了信息平台，促进了三地的医疗水平的同质化。企业药品医疗器械研发水平整体提高，已有36个药品医疗器械获批。

海南乐城汇聚各方资源，打造真实世界研究的高地。2019 年9 月，海南省政府办公厅和国家药监局综合司联合出台《海南博鳌乐城先行区临床真实世界数据应用试点工作实施方案》。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长符祝介绍，先行区汇聚了国内外各类资源开展真实世界数据的基础研究，目前已经与国内20 多家一流科研院所以及全世界排名前30 的跨国药企和研发型药械企业建立了深度合作关系。国际药械厂商与海南省真实世界数据研究院共建创新中心、医学基金会、企业联合实验室、学科创新俱乐部等载体，实现专家资源和创新项目落地。目前已有9款药械产品利用真实世界研究数据辅助获批上市。

（三）国际药物创新与监管进展

如何提升监管效能，是各国监管机构面临的挑战。国家药品监督管理局药品审评中心化药临床二部部长谢松梅表示，从全球药物创新来看，各国都致力于促进药物高效、高质量的研发。当前全球药品监管机构都在探索如何用新技术、新方法来优化临床试验的过程，也亟待新技术、新方法的有效开发验证以及科学严谨的使用。特别是如何科学使用和安全应用新技术、新方法，是未来全球面临的共同挑战和努力方向。同时，要注意研发、监管和保障全链条间存在不能环环相扣和融合的风险。

疫情期间，监管部门与产业界合作，采取较为灵活的监管措施。赛诺菲（中国）投资有限公司监管科学与政策中国&亚洲负责人于巍表示，回望过去的两年，全球主要监管机构都采用灵活的措施，为公众提供创新性的疫苗、治疗药品以及诊断试剂。灵活的监管措施体现在4 个方面：一是监管方与行业之间的互动变得更加密切、更加频繁；二是药品全生命周期的监管手段变得更加快捷；三是多个利益相关方搭建工作平台，如共享平台、对话平台，从而加强横向协作；四是灵活的监管措施有力减轻了日常监管的行政负担。

药品审评依然是药品监管的核心工作之一。强生集团杨森制药全球药物研发副总裁李自力介绍，2021 年美国FDA 的预算倾向于药品审评工作，说明药品审评在整个监管现代化体系中占主导地位。科学决策是现代审评的组成部分，公开审评报告和结论是FDA 的普遍做法，能够极大提高审评机构与申请人之间的沟通质量，更好体现决策的科学性和一致性。